全国政协委员建议改革和简化目录内药品新增适应症准入规则

• 2022-03-17 09:46:02 来源：新浪医药新闻

2021年下半年以来，创新药企们似乎有点“内外交困”。

国产新药海外市场注册准入频繁受挫，康乃德、万春、开拓、信达等多家企业的经历，从不同层面让本土创新药企意识到，进入海外主流医药市场，比想象中的更难。

2021年药价谈判结果公布，85个独家药品谈成67个，成功率78.82%，平均降价61.71%，尤其是PD-1新增适应症仍需降价后才被纳入的现状，冲淡了创新药企因获批上市而带来的喜悦。

创新药企如何破局？政策层面，尤其在创新药定价、支付能够提供哪些支持？成为今年“两会”期间代表委员们关注的重点内容之一。

01

定价政策需贴近真实世界

2015年，发改委放开国家最高零售价管理后，药品的价格形成回归市场，由企业自主定价。但众所周知，医保局将药价谈判措施纳入医保目录动态调整后，企业自主定的价和医保支付价之间存在巨大落差，而后者对希望通过纳入医保实现市场回报的创新药企而言，尤为重要。

全国政协委员、中国医院协会副会长方来英在提案中表示，“创新药定价政策不单是医保准入政策，也不仅是微观技术问题，关系到国家战略和经济命脉。”

而在今年初九部门联合印发的《“十四五”医药工业发展规划》中明确指出，当前我国医药创新驶入了快车道，而“创新驱动转型”已经成为行业发展的核心任务，到2035年，实现“创新驱动发展格局全面形成，原创新药和‘领跑’产品增多，成为世界医药创新重要源头”，是我国医药工业在“十四五”期间的重点目标。

一方面，身处高科技领域被西方发达国家“卡脖子”的困境，创新生物医药是我国屈指可数的有能力与发达国家并跑（部分领域已经领跑）领域。然而，我国创新生物医药有关龙头企业及其合作方既遭受美国有关当局审查，又因在国内遭受大幅降价并可能按照“原产地参考价”传导到欧美发达国家市场，使得价格远远低于进口产品，从而面临合规壁垒、价格壁垒“双杀”。

另一方面，应对日益加大的经济下行压力，创新生物医药是有望形成万亿级产业转化、资本转化的战略性新兴产业。然而，受创新药定价盲目追求“全球最低”和“跑步竞价”恶性竞争的影响，在连续几轮股市医药板块暴跌之后，创新医药产业存在资本退潮、产业滑坡、科学家流失的巨大风险。

因此，方来英认为，“为提升我国创新生物医药产业的国际竞争力，存续后续研发实力和‘企业出海’的火种，我国政府尤其是医保主管部门迫切需要优化价格政策，捋顺定价机制。”

如何实现？方来英给出了三方面建议：

一是构建真实导向的成本监测机制。

长期以来，医药产业链价格监测与评价工作分散在工信（制造业口径）、商务（流通业口径）、卫健（临床服务口径）、医保（医保支付口径）不同主管部门，采样来源、处理规则、公布范围各不相同。

2018年医保局成立后，成为国内药品、公立医疗的单一最大买单方，且统管医药产品和服务的定价权、支付权、采购权。若由由国家医保局作为医药价格监测工程的主导方，有助于克服市场咨询机构数据的利益倾向，解决“九龙治药”带来的数据质量问题，形成全球最大、最全、最新的医药全产业链数据库。

这样更有助于新药定价更符合真实市场情况。新药的价格与仿制药价格不同，除生产制造成本、仓储物流成本外，还应该包括研究开发成本、临床支持成本，以及由政府、医疗机构转嫁到医药企业的合规的医生培训/科研/会务成本。“要严防低估创新药企业的综合运营成本，进而给创新药定价带来误判。”

二是构建国际导向的价格评估机制。

在药价谈判中，有一个行业共知的“潜”规则，既“过50万不谈，过30万不进”。但这种行政化限价模式，多少带有“为低价是取”，“一刀切”的意味。

因此，方来英建议，价格评估机制要立足国际药物经济学和结果研究协会（ISPOR）的学术共识、主要发达国家和发展中国家的价格政策经验教训，随着我国国内生产总值（GDP）和城乡居民纯收入增长而逐年上调最高限价。此外，建议国家医保局联合国家卫健委、国家工信部等部门，编制“全国药品价值评估指标体系”，向全行业公开征求意见，应用于2022年的国家药品价格谈判。

此外，还可以借鉴德国经验，要求企业提供创新药品的附加价值档案，全面评估其创新激励、公共福利、社会伦理、系统经济性等方面产出。对罕见病、终末期疾病等重大疑难疾病，国家医保局可单行开展专项谈判，为其确定区别于常见慢性病的支付阈值。

三是构建补偿导向的政策联动机制。

比如针对进院难问题，征集、遴选、褒扬一批医保药品落地的先行示范地区，并在2022年内向全国复制推广。

此外，他还建议在谈判企业激励方面，为满足国家药监局“突破性疗法”条件的1.1类新药设定3年以上的价格保护期，期间豁免集中采购、价格谈判和相关打包付费（如：按病种付费、按疾病诊断相关分组付费、按病种分值付费）；将国家重大新药创制专项、财政税收扶持政策的评审标准从“唯（患者）数量论”转向“全面价值评估”，避免罕见病、罕见肿瘤等“小众”创新药被排除在外；证监部门、中国交易所不将普遍性、常态化的医保降价政策认定为上市创新药企业的“系统性风险”，避免对其增发设置不当限制。

02

新适应症降价需与临床价值结合

今年“两会”期间，全国政协委员、民盟上海市委副主委、复旦大学上海医学院副院长朱同玉和全国政协委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛都把其对创新药可持续发展的视角，落在目录内谈判药品新增适应症、目录内产品同类药物新准入医保时的合理定价机制上。

随着大分子药物上市数量增多和免疫治疗技术在新药研发中越来越成熟，多适应症药物上市数量也不断上升。

经济合作与发展组织（OECD）数据显示，2014年使用的主要抗肿瘤药物有50%以上多于一个适应症，这一比例在2020年已经上升到75%，平均每个药品有5个适应症。在我国，多适应症药物也呈现出快速增长，尤其在肿瘤和罕见病领域。目前在临床开发阶段药品具有2个以上适应症的单抗类药物和肿瘤领域占比接近80%。

在新适应症纳入医保时，目前医保局采用的方式是在原有基础上，再进行新一轮价格谈判，以确定新适应症纳入医保的支付标准。

以国产PD-1替雷利珠单抗为例，2021年新适应症药价谈判后，年费用调整为50405元，降幅达34%。而此前我国PD-1药品价格已经成为全球最低价，若是新适应症纳入医保仍需降价，“在今天全球药品市场实行国际参考价高度信息化时代，我国本土创新药价格创全球最低价，加上相对公开的谈判价格信息，我国企业在主要国际市场的新药定价将面临挑战。” 吴德沛表示。

2021医保谈判药品新增适应症情况

基于此，吴德沛建议改革和简化目录内药品新增适应症准入规则。对于新增适应证临床价值高的药物，若企业期望高于现行支付标准，可按履行现有医保谈判的完整流程参与谈判，重新制定支付标准；若新增适应症为适度创新、次要创新或相同创新程度，且企业对定价期望等同或不要求高于现有目录上本药品适应症的支付标准 ，建议参照现有谈判药品的续约规则。

朱同玉的观点类似，他建议参照首次谈判明确的价量协议约定作为续约价格调整的原则，令新增适应症药品与跟续约产品享有无差别待遇。对于新增适应症可酌情在医保基金支出的预期范围内，予以原价或较小降幅直接纳入医保目录。

此外，朱同玉还发现，同一作用机制药品，本土创新药上市普遍较晚，在医保谈判中率先进入的大多是外资药品。而目前医保谈判政策以“逢进必谈”“逢谈必降”为主要取向的环境中，本土药企新药需再进行大幅降价后，方能纳入医保目录。“作为后进者，本土药企苦于应对持续、大幅的降价举措，被迫以削减研发、生产费用的方式“断臂求生”，挤压了行业创新发展空间。”

2021谈判国产药品与目录内同类进口药品比价

因此他建议，后进医保者与已在目录内产品应保持基本一致的价格，与外资产品形成公平竞争环境，为本土创新药企可持续获得市场回报提供良好政策土壤。

标签： 全国政协 发达国家 医药工业

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