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Carbon Biosciences公司今日宣布,完成3800万美元的A轮融资。该公司致力于利用创新细小病毒(parvovirus)载体开发新一代基因疗法。这种载体能够装载更大的转基因,而且具有更高的组织特异性,并将中和免疫反应最小化。
目前基因疗法的主要递送方式之一是腺相关病毒载体(AAV)。它虽然在临床期和临床前基因疗法中得到广泛应用,但是也面对多种挑战,包括能够装载的转基因大小有限,以及潜在的免疫反应导致的毒副作用。
Carbon Biosciences公司致力于开发基于细小病毒的载体。这种载体天然具有靶向特定组织的能力,而且可装载的载荷更大,并且具有可重复给药的潜力。该公司的主打在研疗法能表达全长CFTR基因,并且对肺部组织具有特异性,正在被开发用于治疗囊性纤维化。”
参考资料:
[1] Carbon Biosciences Launches with $38 Million Series A Financing to Advance Novel Gene Therapy Platform and Pipeline. Retrieved June 21, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220621005289/en
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